Kmeňové bunky by mohli pomôcť pri liečbe rázštepu chrbtice už počas vnútromaternicového vývoja. Ide o závažnú vývojovú chybu, ktorá ovplyvňuje pohyblivosť detí aj fungovanie ďalších orgánov. Výskumný tím preukázal bezpečnosť tejto liečby v malej klinickej štúdii so šiestimi plodmi.
Spina bifida, teda rázštep chrbtice, je stav, pri ktorom sa chrbtica počas tehotenstva správne neuzavrie. Miecha a nervy tak zostávajú nechránené a dochádza k ich poškodeniu. Celosvetovo postihuje necelé jedno z 1.000 narodených detí, pričom vyšší výskyt zaznamenávajú najmä krajiny s nízkymi príjmami. Rozsah rázštepu sa môže líšiť. Jeho najzávažnejšia forma, myelomeningokéla, vedie k ochrnutiu, strate citlivosti a poruchám funkcie močového mechúra a čriev.
Diana Farmer, chirurgička z Kalifornskej univerzity špecializujúca sa na operácie plodov a novorodencov, viedla štúdiu Cellular Therapy for In Utero Repair of Myelomeningocele (CuRE). Jej cieľom bolo posúdiť, či je v takýchto prípadoch možné použiť kmeňové bunky získané z placenty a či táto liečba nepoškodzuje tehotné ženy alebo novorodencov.
Operáciu napokon podstúpilo šesť tehotných žien v 24. až 25. týždni tehotenstva. Počas zákroku lekári aplikovali kmeňové bunky získané z placenty priamo na obnaženú miechu plodov. Podľa výskumníkov sa pri operáciách nevyskytli žiadne komplikácie. Keď sa deti narodili v 34. týždni tehotenstva, nevykazovali známky infekcie, úniku mozgovomiechového moku ani nádorových zmien. Ešte dôležitejšie je, že u všetkých novorodencov ustúpila herniácia zadného mozgu, pri ktorej zadná časť mozgu klesá do oblasti krku a bráni cirkulácii mozgovomiechového moku.
Ženy, ktorých plodu diagnostikujú myelomeningokélu, môžu v súčasnosti počas tehotenstva podstúpiť operáciu zameranú na nápravu tejto vývojovej chyby miechy. Vnútromaternicový zákrok má zvyčajne určitý priaznivý účinok, takmer 60 % postihnutých detí sa však nikdy nenaučí chodiť ani samostatne pohybovať. Operácia totiž nedokáže zvrátiť poškodenie neurónov miechy, ktoré počas vnútromaternicového vývoja spôsobilo pôsobenie plodovej vody.
Tím Diany Farmer začal skúmať, či by kmeňové bunky mohli zvrátiť poškodenie miechy, krátko po tom, ako výskumník Shinya Yamanaka získal v roku 2012 Nobelovu cenu za prácu s indukovanými pluripotentnými kmeňovými bunkami. Ide o telové bunky preprogramované tak, aby sa mohli vyvinúť na takmer akýkoľvek typ buniek v tele.
Hoci sa použitie indukovaných pluripotentných kmeňových buniek v tomto prípade neosvedčilo, tím Diany Farmer napokon dosiahol významné výsledky s kmeňovými bunkami získanými z placenty. Najprv v štúdiách na bunkách a neskôr aj na ovčích modeloch. Ovce, ktorým chybu chirurgicky opravili a zároveň im podali kmeňové bunky, dokázali samostatne stáť a chodiť. Kontrolné zvieratá, ktoré podstúpili iba operáciu, to nedokázali.
„Údaje z pokusov na zvieratách boli veľmi pôsobivé a povzbudivé,“ hovorí Citra Mattar, odborníčka zo Singapurskej národnej univerzity. Na základe výsledkov dosiahnutých u oviec predpokladá, že kmeňové bunky budú prínosné aj pri liečbe ľudských plodov s rázštepom chrbtice.
Podľa Mattar sú teraz potrebné údaje potvrdzujúce dlhodobú bezpečnosť a účinnosť, napríklad či kmeňové bunky prinášajú lepšie výsledky než samotná operácia. „Musíme tomu dať čas a počkať, ako budú tieto deti rásť a vyvíjať sa. Môže trvať 5, 10 či 15 rokov, kým sa prejavia všetky prínosy,“ hovorí.
Podľa Diany Farmer musia deti zapojené do štúdie dosiahnuť aspoň vek dvoch rokov, kým bude možné pozorovať akýkoľvek prínos, pretože dovtedy sa môžu naučiť chodiť. Jej tím už zároveň získal povolenie na väčšiu štúdiu s 29 účastníkmi. Tá poskytne zo štatistického hľadiska dostatočnejší základ na zistenie, či kmeňové bunky prinášajú lepšie výsledky.
