Podľa výsledkov malej klinickej štúdie sa u šestnástich ľudí so sklerózou multiplex alebo iným autoimunitným ochorením zmiernili príznaky po liečbe, ktorá v ich tele vytvorila špecifické imunitné bunky. Vedci považujú výsledky za povzbudivé, liečbu však treba otestovať aj na ďalších pacientoch.
V štúdii publikovanej v časopise The New England Journal of Medicine použili upravený vírus na prenos genetických pokynov na tvorbu chimérických antigénových receptorov (CAR) do imunitných buniek účastníkov, takzvaných T-lymfocytov. CAR-T bunky sa zameriavajú na autoprotilátky produkované B-lymfocytmi. B-lymfocyty sú ďalším typom imunitných buniek, ktoré u ľudí s autoimunitnými ochoreniami napádajú vlastné zdravé tkanivá.
Ide o veľmi zaujímavú štúdiu, ktorá potvrdzuje funkčnosť princípu CAR-T bunkovej terapie in vivo, pri ktorej upravené bunky vznikajú priamo v tele, hovorí David Simon, klinický výskumník z berlínskej Charité – University Medicine. Dodáva, že terapia in vivo je lacnejšia a jej príprava je rýchlejšia než pri tradičných CAR-T bunkových terapiách pripravovaných v laboratóriu.
Pri tradičných CAR-T bunkových terapiách sa z krvi pacienta odoberú T-lymfocyty a následne sa v laboratóriu upravia tak, aby vytvárali receptory CAR. Upravené bunky sa potom vrátia do tela. CAR-T bunkové terapie ex vivo sa používajú na liečbu nádorových ochorení krvi a v súčasnosti prebiehajú aj klinické štúdie zamerané na autoimunitné ochorenia, ako je lupus.
Vyvinúť CAR-T liečbu in vivo pre akékoľvek ochorenie je veľký úspech, hovorí Bing Du, imunológ z Východočínskej univerzity v Šanghaji. Výsledky sú dobré a porovnateľné s výsledkami CAR-T bunkovej terapie ex vivo, dodáva odborník. Neurológ Dai-Shi Tian, jeden z hlavných výskumníkov štúdie, uvádza: „Odpovede na liečbu sú sľubné, zatiaľ však nepredstavujú definitívny dôkaz účinnosti ani trvalého obnovenia imunitnej tolerancie.“
Do štúdie sa zapojili ľudia so sklerózou multiplex a ďalšími autoimunitnými ochoreniami vrátane chorôb spôsobujúcich svalovú slabosť či zápal svalov, ako aj ochorení, pri ktorých imunitný systém napáda mozog, miechu a oči. Účastníci dostali vírusový prípravok jednorazovou injekciou do krvného obehu a následne ich sledovali približne šesť mesiacov.
Výskumníci použili vírus nazývaný lentivírus, ktorý vyvinula čínska biotechnologická spoločnosť Shenzhen Genocury Biotech. V roku 2025 sa už preukázalo, že iná CAR-T bunková terapia, ktorá tiež využíva lentivírus, účinne lieči nádorové ochorenia krvi. Výskumníci uviedli, že po liečbe sa v tele účastníkov postupne tvorilo čoraz viac CAR-T buniek. Tie prispeli k zníženiu počtu B-lymfocytov napádajúcich zdravé tkanivá aj hladiny autoprotilátok.
Podľa výskumníkov novovzniknuté B-lymfocyty účastníkov takéto autoprotilátky nevytvárali, čo naznačuje, že sa ich imunitný systém vrátil do normálneho stavu. U pacientov so sklerózou multiplex sa zlepšili motorické a kognitívne funkcie a zmiernila sa únava. U ľudí s inými ochoreniami postihujúcimi svaly sa zlepšili výsledky meraní svalovej sily a ustúpil zápal.
Podľa Simona sa účinnosť javí ako sľubná a nežiaduce účinky sa dali zvládnuť. U väčšiny účastníkov štúdie sa objavila mierna zápalová reakcia, ktorá trvala najviac dva týždne. Traja mali mierne až stredne znížený počet bielych krviniek, ktorý sa však neskôr vrátil na normálnu úroveň.
Liečba môže znamenať prelom, ak výsledky potvrdia aj štúdie s väčším počtom pacientov, dlhším sledovaním a kontrolnými skupinami, ktoré liečbu nedostanú, hovorí Simon. Podľa Dua treba účastníkov sledovať najmenej desať rokov pre riziko nežiaducich účinkov, napríklad vzniku nádorov. Keďže lentivírusy prenášajú genetický materiál do ľudských buniek, existuje riziko, že pri mutácii vnesenej DNA sa bunky môžu zmeniť na rakovinové. „Potrebujeme ešte viac trpezlivosti a veľa času, aby sme sa mohli presvedčiť, či je liečba dostatočne bezpečná na klinické použitie,“ dodáva odborník.
Tian potvrdil, že účastníkov štúdie budú niekoľko rokov sledovať, aby zachytili prípadné príznaky rakoviny, infekcií, návratu ochorenia a ďalších oneskorených nežiaducich účinkov. Výskumníci zároveň plánujú spustiť väčšie štúdie zamerané na liečbu jednotlivých ochorení.
